Cientistas dizem ter feito a maior descobertabetano e seguro50 anos contra doenças degenerativas:betano e seguro
Huntington é uma das doenças mais devastadoras. Alguns pacientes a descrevem como Parkinson, Alzheimer e doença do neurônio motor todas juntas.
Peter Allen, 51 anos, está nos estágios iniciais do Huntington e fez parte dos experimentos: "Você pode ficarbetano e seguroum estado praticamente vegetativo, é um fim horrível".
A doença afeta famílias. Peter viubetano e seguromãe Stephanie, seu tio Keith ebetano e segurovó Olive morrerem dessa forma.
Testes médicos mostraram quebetano e seguroirmã Sandy e seu irmão Frank também vão desenvolver a doença.
Os três irmãos têm oito filhos - todos jovens adultos, cada um com 50%betano e segurochancebetano e seguroter Huntington.
Cada vez pior
A mortebetano e segurocélulas cerebrais na doençabetano e seguroHuntington faz com que os pacientes entrembetano e seguroum declínio permanente, afetando seu movimento, comportamento, memória e capacidadebetano e seguropensar com clareza.
Peter,betano e seguroEssex, Reino Unido, falou: "É muito difícil ter essa coisa degenerativa dentrobetano e segurovocê. Você sabe que o seu dia foi melhor do que o próximo será". O malbetano e seguroHuntington é provocado por um errobetano e segurouma seçãobetano e seguroDNA chamada gene huntingtina e geralmente afeta as pessoas no auge da vida adulta - entre os 30 e os 40 anos.
Cercabetano e seguro8,5 mil pessoas no Reino Unido tem Huntingon e outras 25 mil vão desenvolver a doença quando ficarem mais velhos. Pacientes morrem 10 ou 20 anos depois do início dos sintomas.
Normalmente, esse gene contém as instruções para fabricaçãobetano e segurouma proteína, também chamadabetano e segurohuntingtina, que é vital para o desenvolvimento do cérebro.
Mas um erro genético corrompe a proteína huntingtina e a transformabetano e segurouma assassinabetano e segurocélulas cerebrais.
O tratamento é destinado a silenciar esse gene.
Nos experimentos, 46 pacientes tiveram o medicamento injetado no líquido que banha o cérebro e a medula espinhal.
O procedimento foi realizado pelo Centro Neurológico Experimental Leonard Wolfson, no Hospital Nacionalbetano e seguroNeurologia e Neurocirurgiabetano e seguroLondres.
Os médicos não sabiam o que poderia ocorrer. Um receio era que a injeção da droga pudesse provocar uma meningite fatal.
Mas o primeiro testebetano e segurohumanos demonstrou que a droga era segura, bem tolerada por pacientes, e que reduzir significativamente os níveisbetano e segurohuntingtina no cérebro.
A professora Sarah Tabrizi, a pesquisadora chefe e diretora do Centrobetano e seguroDoençabetano e seguroHuntington na University College London, disse para a BBC: "Eu tenho visto pacientes por cercabetano e seguro20 anos, e vi muitos deles morrerem ao longo desse tempo".
"Pela primeira vez, nós temos o potencial, nós temos a esperança,betano e segurouma terapia que um dia pode retardar ou previnir a doençabetano e seguroHuntington. Ébetano e seguroimportância fundamental para pacientes e suas famílias".
Os médicos não estão chamando a novidadebetano e segurocura. Eles ainda precisambetano e segurodadosbetano e segurolongo prazo para saber se a redução dos níveisbetano e segurohuntingtina vai mudar o curso da doença.
As pesquisas com animais sugerem que sim. Algumas funções motoras até foram recuperadas nesses experimentos.
Peter, Sandy e Frank - bem como seus esposos Annie, Dermot e Hayley - sempre prometeram aos filhos que eles não precisavam se preocupar com Huntington, porque um dia haveria tratamento.
Peter falou para a BBC: "Eu sou a pessoa mais sortuda do mundo por estar aqui na iminênciabetano e seguroter algo assim. Com sorte, isso estará disponível para todos, para os meus irmãos e principalmente para as crianças".
Ele, juntamente com outros participantes do experimento, podem continuar a tomar a droga como parte da nova levabetano e segurotestes. Eles vão verificar se a doença pode ser retardada e,betano e seguroúltima instância, previnida, tratando os portadores da doençabetano e seguroHuntington antesbetano e segurodesenvolvenrem quaisquer sintomas.
O professor John Hardy, vencedor do Breakthrough Prize por seu trabalho com Alzheimer, disse para a BBC: "Eu realmente acho que essa seja, potencialmente, a maior descoberta sobre doenças degenerativas nos últimos 50 anos".
"Parece exagero - ebetano e seguroum ano eu posso estar envergonhado por ter dito isso - mas é como nós nos sentimos nesse momento".
O pesquisador, que não participou desses estudos, diz que a mesma abordagem pode ser possívelbetano e segurooutras doenças degenerativas que apresentam acúmulobetano e seguroproteínas tóxicas no cérebro.
A proteína sinucleína está relacionado ao Parkinson, enquanto o amilóide e o tau parecem ter um papel nas demências.
Professora Giovanna Mallucci, que discobriu o primeiro químico para previnir a mortebetano e segurotecido cerebralbetano e seguroqualquer doença degenerativa, afirmou que o experimento foi um "tremendo passo adiante" para os pacientes e que agora existe um "cenário real para otimismo".
Mas Mallucci, que é diretora associada do Institutobetano e seguroPesquisa sobre a Demência da Universidadebetano e seguroCambridge, alertou que ainda há um grande caminho até que esse silenciamentobetano e segurogene possa funcionarbetano e segurooutras doenças degenerativas, "que são mais complexas e menos compreendidas".
"Mas o princípiobetano e seguroque um gene, qualquer gene afetando a progressão e suscetibilidade da doença, possa ser modificado dessa formabetano e segurohumanos é muito empolgante e gera impulso e confiança na buscabetano e segurofuturos tratamentos".
Os detalhes completos do experimento serão apresentados para os cientistas e publicados no ano que vem.
A terapia foi desenvolvida pela Ionis Pharmaceuticals, que disse que a droga extrapolou substancialmente as expectativas e que a licença foi vendida para a Roche.
